Almac Discovery是一家总部位于北爱尔兰的英国生物制药公司，专注于发现和鉴别创新疗法用于癌症的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其实验性药物ALM201治疗卵巢癌的孤儿药地位。 ALM201是一种首创的（first-in-class）治疗性多肽，开发用于模拟体内自然产生的一种蛋白FKBPL的某些特性。ALM201的开发最初是基于Tracy Robson教授的研究工作，研究显示FKBPL是一种自然分泌的蛋白，能够影响多个重要的肿瘤生物学过程，包括癌症干细胞和血管生成。 在体内和体外研究中，ALM201表现出极强的抗血管生成活性，抑制迁移、小管形成和微血管形成；在小鼠移植瘤模型中，ALM201被证明在低剂量的情况下就非常有效，并且不影响细胞增殖。 在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。 在大多数国家，卵巢癌是诊断位居前10、死亡率位居前5的癌症类型。不幸的是，大约有80%的患者表现为晚期疾病。因此，尽可能为卵巢癌提供多种靶向治疗选择非常重要，包括单药疗法以及组合疗法
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