基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。
基因治疗是通过医学手段，纠正患者体内的相关基因缺陷，达到一定治疗效果。基因治疗也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。广义上，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。基因治疗将人类正常基因或治疗基因以某种方式导入人类靶细胞，以纠正基因缺陷、发挥治疗作用，以达到治疗疾病的一种新型生物医学技术。
目前，基因转移的方法分为生物方法、物理方法和化学方法。
基因治疗主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。
基因疗法是将人的正常基因或有治疗作用的基因，通过一定方式导入人体靶细胞，以纠正基因的缺陷或发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高科技。基因治疗与常规治疗方法不同，一般意义上的疾病的治疗，针对的是因基因异常而引起的各种症状。
