基因治疗是指用正常的基因导入人体细胞，以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病，是一种根本性的治疗策略。导入的基因可以是与缺陷基因对应、在体内表达具有特异功能的同源基因，也可以是与缺陷基因无关的治疗基因。
在生物体内，遗传信息沿着“DNA-RNA-蛋白质”的方向逐级传递（中心法则），蛋白质是遗传信息的表现形式，因此疾病发生时多表现为蛋白质层面的异常。目前绝大多数的药物均以蛋白质为靶点，如治疗肿瘤的小分子靶向药物和大分子单抗药物，通过改变蛋白质的功能来治疗疾病。基因治疗则是从蛋白质的上游——DNA入手，通过调控DNA来改变遗传信息传递，进而改变蛋白质的性状，实现从源头上治疗疾病。
基因疗法的类型主要有以下几种：
目前研究人员正在研究针对癌症的几种不同类型的基因疗法，一些方法以癌细胞为目标,能够摧毁它们或阻止它们生长。
另一些基因疗法则以健康细胞为目标,增强他们对抗癌症的抵抗能力。
在有些方案中,研究人员从患者身上取出细胞,用实验室中的载体对这些细胞进行治疗,再将它们送回患者体内。
还有些方案是将这些载体直接用于患者。
以基因技术为基础的治疗手段被一些研究认为更具针对性，且能减轻患者痛苦。据医药市场调研机构EvaluatePharma不久前的报告，预计在未来6年内，将有多达60种基因疗法获得批准。
