研究发现，癌症起源于单个从正常细胞变为失控生长的细胞，并而且有转移的能力。从正常细胞变为失控生长的细胞，是一个或一系列基因对细胞生长的调控出现改变的结果，这些基因被称作“致癌”基因。
基因疗法的核心在于进行基因测试获得肿瘤的信息，而这些基因信息可以让药物与引起肿瘤生成的生物驱动因素更加匹配。因而，对于制药商来说，在研制新药的时候将充分应用肿瘤的基因特性，从而真正做到对症下药。不仅如此，由于药物和基因信息匹配度高，因而药物到达患者的指定部位会更快，治疗效果也会更好。
尽管每个人的基因并不一样，但患同样一种癌症也会有许多共同的因素，因而基因疗法也并不是针对每一个患者开发出一种新药，而只会根据每个人的基因情况在药物上进行一些调整。虽然还不能称得上是完全的个性化治疗，但比之前针对癌症而进行的相对笼统的化学疗法要个性化得多。
一项针对675名皮肤癌病人的治疗结果显示，采用基因疗法的病人，在半年内死亡的概率要比传统化学疗法的死亡概率低约63%。另一项来自美国马萨诸塞州总医院的研究显示，参与基因治疗试验的119名患者中有74%在一年之后还活着，54%的患者在两年之后依然活着。而通过传统治疗方法，这两个数据分别降到44%和12%。
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