靶向药物是指针对癌症中高表达或者突变的某个或某些基因，利用分子生物学的手段设计出专门针对该基因的生物制剂。靶向制剂可以使药物在目标局部形成相对较高的浓度，从而在提高药效的同时抑制毒副作用，减少对正常组织、细胞的伤害。
靶向治疗是指以标准化的生物标记物来识别是否存在某种疾病特定的控制肿瘤生长的基因或以此确定针对特异性靶点的治疗方法，药物通过口服或静脉点滴进入人体，可直接杀伤癌细胞，而对正常人体组织、细胞没有损害或者损害比较小，因此在临床中应用比较广泛。
很多的肿瘤患者，通过服用靶向药物，带来了延长生存以及提高生活质量的获益。但不是所有的肿瘤病人都有对应的靶向药。通常治疗肿瘤的靶向药物都有其严格的适应症，这都是经过多次临床试验的验证才能够确定的。
