Hum Gene Ther：腺相关病毒靶向肝脏进行基因治疗

腺相关病毒（AAV）载体介导的肝靶向基因疗法已经进入临床人体试验阶段，如用于治疗血友病等。最近，一篇发表在Human Gene Therapy杂志上的综述文章介绍了新技术发展如何促进AAV基因疗法在治疗肝功紊乱方面的应用以及存在的挑战。在这篇叫做“Adeno-Associated Virus Gene Therapy for Liver Disease”的文章中，来自剑桥Dimension Therapeutics公司的Lisa Kattenhorn等人对AAV靶向肝脏进行基因治疗的历史进程进行了总结。他们认为临床前及临床研究让我们更深入了解了机体对AAV基因治疗的免疫反应。此外，他们也对AAV基因治疗的未来发展趋势和存在的挑战进行了总结，包括如何反复使用AAV基因治疗、如何降低其致癌风险等。
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