RNAi的发现让科学家们多一种人为控制基因表达的手段，也因此RNAi发现者获得2006年诺奖，然而RNAi治疗性的研究却进展不大，主要因为科学家目前还没有找到一个将RNAi分子完美地递送到靶位的技术，不过来自加州技术学院，Jonsson综合癌症研究中心的科学家取得了突破，他们尝试用siRNA阻断皮肤癌基因，相关成果文章Evidence of RNAi in humans from systemically administered siRNA via targeted nanoparticles公布在Nature在线版上。
RNA能够充当“信使”，传递DNA（脱氧核糖核酸）上的遗传信息，将其用于蛋白质的生产合成。研究显示，向生物体内注入siRNA片段，会干扰生物体本身的RNA“信使”功能，导致相应蛋白质无法合成，从而“关闭”特定基因。
为了解决传递siRNA分子的难题，科学家们开发了一套纳米载体系统，将目标siRNA传递到癌细胞上，目前，这一技术已经进入临床一期试验期。
该研究主要针对黑色素瘤，这套纳米载体系统可以成功地将siRNA传递给癌细胞，科学家们取受试者的瘤组织进行检测，发现大量的纳米载体系统。
为了验证这个传导系统和siRNA是否对癌细胞有专嗜性，科学家们又取了正常组织，结果发现，瘤组织中的RRM2信使RNA表达量和RRM2蛋白表达量均比正常组织的低，这表明siRNA正在发挥RNAi的作用。
这个纳米载体系统约为70纳米大，可携带阻断RRM2的siRNA进入血液循环系统中，随后进入癌变组织，值得关注的是，免疫系统对纳米载体没有攻击性，并且纳米载体释放阻断RRM2的siRNA后，纳米载体也随之进入尿液中被排出。
科学家们认为，这个纳米载体十分有效，他们将尝试用其携带其他的siRNA治疗其他癌症。
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