全球首创EZH2抑制剂他泽司他完成中国首例患者用药

近日，由和黄医药与美国Epizyme公司（简称“Epizyme”）合作开发的创新药物他泽司他（商品名达唯珂®/Tazverik®）的临床急需进口药品申请获批于海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区使用，用于治疗晚期上皮样肉瘤和滤泡性淋巴瘤患者，为中国患者带来更多用药选择。2022年 6月30日，他泽司他于博鳌超级医院完成国内首例患者用药，标志着全球首创的EZH2抑制剂正式在中国进入临床应用，开启了中国上皮样肉瘤和滤泡性淋巴瘤治疗的新篇章。上皮样肉瘤和滤泡性淋巴瘤治疗新选择上皮样肉瘤（epithelioid sarcoma）是一种罕见的、极具侵袭性的软组织肉瘤。目前，根治性切除术是上皮样肉瘤的主要治疗方法，然而这类肿瘤非常容易发生局部复发和远处转移。由于治疗选择有限，复发转移后患者的存活率并不理想。滤泡性淋巴瘤（follicular lymphoma）则是非霍奇金淋巴瘤的一种亚型，约占所有非霍奇金淋巴瘤的20%。滤泡性淋巴瘤一般来说进展较为缓慢，然而由于其病征极其隐匿，大部分患者确诊时已是中晚期。此外，滤泡性淋巴瘤的复发率较高，约两成的患者会于一线治疗的两年内复发。①滤泡性淋巴瘤和上皮样肉瘤患者的治疗选择非常有限，亟需新的治疗方法改善生存状况。2020年1月和6月，凭借在上皮样肉瘤和滤泡性淋巴瘤患者中取得的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）数据，他泽司他获美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，分别用于治疗晚期上皮样肉瘤和滤泡性淋巴瘤，成为全球首创的EZH2抑制剂，为这些治疗选择十分有限的患者带来新的希望。继取得FDA加速批准后，他泽司他于2021年被纳入美国国家综合癌症网络（NCCN）临床实践指南推荐，用于治疗特定的上皮样肉瘤和滤泡性淋巴瘤患者。紧跟国际最新治疗趋势，中国肿瘤临床学会（CSCO）也于2021版《CSCO软组织肉瘤诊疗指南》中纳入他泽司他，推荐用于二线治疗上皮样肉瘤患者②，为他泽司他在中国的临床应用提供重要的规范用药依据与参考。创新诊疗模式为患者带来“及时雨”海外新药获批后往往数年后方可进入中国市场，对于每天都在与癌症“赛跑”的患者们来说，只能焦急等待。为了解决巨大未被满足的医疗需求，近年来我国政府“急患者所急”，出台了一系列政策帮助具有临床价值的药品尽快惠及我国患者。其中，国务院于2013年批准设立博鳌乐城国际医疗旅游先行区（简称“海南先行区”），致力打造汇聚全球科技创新的国际医疗旅游目的地。海南先行区明确了临床急需进口药品管理规定，允许区内特定医疗机构因临床急需，进口在海外已批准上市但尚未在我国获批的、国内已注册品种无法替代的药品。基于这一政策， 2022年5月底，他泽司他获海南省卫生健康委员会和海南省药品监督管理局批准，于海南先行区使用，令这一创新疗法得以提早惠及中国患者。2022年 6月30日，他泽司他国内首例患者用药在博鳌超级医院完成，标志着他泽司他正式惠及中国患者。和黄医药首席执行官兼首席科学官苏慰国博士表示：“作为中国医药创新企业的先行者之一，和黄医药致力于为有需要的患者带来创新药物，上皮样肉瘤和滤泡性淋巴瘤仍有许多未被满足的医疗需求，亟需解决。他泽司他在中国首例患者用药的完成，兼顾临床进展和中国国情，将使国内患者能与全球同步受益于这一全新机制的EZH2抑制剂，对改善上皮样肉瘤和滤泡性淋巴瘤治疗现状具有里程碑意义。”
（责任编辑：dawenwu）