今天FDA批准了安进的双特异抗体Blincyto用于费城染色体阴性复发/难治性儿童白血病（rrALL）。这个决定是根据一个一期/二期公开标签临床试验结果。这个试验中约有30%病人达到完全应答，一期和二期部分中值复发时间分别为8.3和5.6个月。这个产品两年前已经获批，用于成人费城染色体阴性复发/难治性儿童白血病。
药源解析
Blincyto是CD19和CD3双特异抗体(BiTE)，可以把杀伤性T细胞与表达CD19的B细胞链接起来，达到更有选择性杀伤肿瘤B细胞的治疗效果。这是利用免疫系统杀伤肿瘤细胞的所谓免疫疗法的诸多策略之一，和昨天讲的CAR-T有一定相似之处。现在最领先的CAR-T也都是针对表达CD19的B细胞，当然也有人研究针对其它肿瘤细胞表面抗原的CAR-T。
虽然BiTE和CAR-T有一定共同点，如机理相关副作用细胞因子风暴，但是BiTE的生产、物流、使用还属于传统的抗体药物，比CAR-T要更方便。CAR-T不仅生产、使用存在技术问题，因为是活体药物不良反应控制也更复杂，Juno的CAR-T已造成数名病人死亡，被FDA叫停两次。加上rrALL是个比较小的适应症，所以昨天诺华削减了CAR-T投入，Kite和Juno的股票也最近被投资机构降格。
多数ALL可以通过化疗治愈，但欧美每年大约有成人1000-1500例rrALL，约为10亿美元市场。多数ALL发生在21岁以下的未成年人，所以增加儿童rrALL大概扩大了一倍的市场。还有20-25%的rrALL为费城染色体阳性，也可能对Blincyto应答。除了CAR-T，针对CD22的抗体药物偶联药物(ADC)也可能很快参与rrALL的竞争。
Blincyto是第一个上市的双特异抗体，已获得FDA突破性药物地位。今天的批准属于加速审批，所以Blincyto还需在三期临床显示和标准疗法比较的OS优势。但是Blincyto在针对成人rrALL的三期临床中比标准疗法OS翻倍（7.7对4个月），所以在相对容易治疗的儿童应该有较大困难显示OS优势。
（责任编辑：zqg）
