近日，来自牛津大学的科学家们通过研究发现，一种目前并没有上市的药物—他喹莫德(Tasquinimod，针对前列腺癌)或能通过控制诱发帕金森疾病的基因的功能来发挥作用，研究人员认为，当这种药物与脑细胞内的特殊蛋白相互作用时这一过程就会发生。
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研究者利用一种先进的干细胞技术，通过罕见帕金森疾病患者和健康个体所捐赠的皮肤细胞样本来培养脑细胞，随后他们对来自患者干细胞衍生的脑细胞的发育状况进行追踪，结果发现，当帕金森疾病所影响的细胞开始出现问题时，许多重要的基因就会开始失去活性。在这一过程发生早期，这些基因功能的关闭就会导致随后病症的发生。
研究者Caleb Webber教授说道，这项研究中我们首次在实验室中对脑细胞随着时间所发生的改变进行追踪，这是我们在活体大脑细胞中无法完成的过程。关闭大脑中这些基因的表达或许在帕金森疾病患者所发生的细胞损伤和死亡过程中都扮演着关键角色，而利用药物来重新开启这些基因的表达或许就能帮助研究人员开发新型疗法。
本文研究表明，未来研究人员或许有望利用干细胞来阐明诱发帕金森疾病的原因。同时研究者还可以对多种药物重新定向使其能用于治疗帕金森疾病，开发一种新药是一个非常缓慢、费时且昂贵的过程，当利用已经存在的药物并对其重新定向，将其应用于临床试验中，研究人员或许就能快速有效地找出克制帕金森疾病之法。
研究者表示，开启这些基因的表达就能纠正帕金森大脑细胞中所发生的改变，而本文研究中，研究人员利用来自罕见帕金森疾病形式的细胞进行研究。为了阐明这些结果是否能应用于所有帕金森疾病患者机体中，下一步研究人员还将对来自常见非遗传形式的帕金森疾病患者机体的脑细胞进行深入研究。
最后研究者Wade-Martins教授说道，截至目前我们已经对8名常规的帕金森疾病患者的脑细胞进行了相关研究，但初期研究结果表明，这些脑细胞或许拥有着相同模式的失活基因，而且同样的治疗或许能带来一定的益处。这或许意味着药物他喹莫德可能会对某些帕金森疾病患者有效，而对其它患者无效，目前研究人员正在研究来确定如何有效区分哪些患者会受益。
原始出处：
Experimental cancer drug shows promise for Parkinson’s
（责任编辑：sgx）
