保证 DNA 双链不断裂的同时，高效地替换 DNA 特定的碱基——过去，这是基因编辑技术 CRISPR-Cas9 所无法完成的任务。如今，美国科学家已经开发出一种新型“碱基编辑器”，使其成为可能。
由于多数遗传病的根源在于单核苷酸突变，这一碱基编辑器的出现，有助于人类对抗遗传顽疾。
北京时间 10 月 26 日，国际学术期刊《自然》发表了来自美国博德研究所核心成员 David Liu 及同事的文章，报告了他们开发出的腺嘌呤碱基编辑器（ABE），能将 A – T 碱基对转换为 G – C 碱基对。
David Liu。
腺嘌呤（A）、鸟嘌呤（G）、胞嘧啶（C）和胸腺嘧啶（T）是构成 DNA 的基本单元。这些碱基按照 A -T，C- G 这样配对形式，搭建起 DNA 的双螺旋结构。而在 RNA 中，胸腺嘧啶（T）由尿嘧啶（U）替代。
去年，同样发表在《自然》杂志，David Liu 及同事首次报告了他们的“碱基编辑器”，通过在 Cas9 蛋白上安装大鼠胞苷脱氨酶 APOBEC1，Cas9 的“剪刀”功能会消失，不再切割 DNA 双链，但仍能结合目标 DNA 片段，同时能将胞嘧啶（C）转化为尿嘧啶（U）。之后，再通过第三种蛋白，让细胞启动 DNA 修复程序，最终使得 C – G 碱基对替换为 T – A 碱基对。
David Liu 及同事没有止步于去年的成果。科学家已经知道，在所有已知的疾病相关单碱基对突变中，约有一半和野生型 G – C 碱基对被转换成突变型 A – T 碱基对有关。而此次 David Liu 及同事报告的腺嘌呤碱基编辑器就可完成将 A – T 碱基对转换回 G – C 碱基对的任务，补上了去年成果中的遗憾。
据报告，这一腺嘌呤碱基编辑器在细菌细胞和人体细胞中均能工作。在人体细胞中，它的效率为 50%，且脱靶率很低，几乎不会造成随机插入、删除或其它突变的副作用。
（责任编辑：sgx）
