白血病患者福音,新的治疗目标或可改变生存

1月28日发表在《新英格兰医学杂志》上的文章公布了116名慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者的试验结果,文章中写到:“新的治疗可以显著改善复发性CLL患者的预后,不过要完全缓解还存在困难。”
该试验中的治疗药物是BCL2蛋白靶向药物 Venetoclax,BCL2蛋白被认为是CLL细胞生存至关重要的物质。

    患者服用Venetoclax 150-1200mg/d,虽然试验中有89%的患者具有不良预后的临床或遗传特征,但总体上患者对药物的反应很好,有20%的患者达到了疾病的完全缓解状态!该药物的副作用主要有:轻度腹泻、上呼吸道感染、恶心。不过并不是所有患者均有以上副作用表现,大约有一半的患者有以上不良表现。最初56名患者的研究数据表明,药物剂量达400mg时,是最佳剂量选择;随后60名服用Venetoclax 400mg/d的患者的数据得出了更好的结果。

    先前沃尔特和伊莱扎学院 (WEHI)就发现了某些肿瘤中BCL2蛋白占有重要的地位,寻找阻止它的方法也成为了中心任务。

    两周前WEHI宣布,Hhex蛋白是治疗急性髓性白血病(AML)的一个有希望的目标。AML发病率不及CLL,但是发病人群更加年轻化,平均年龄63岁,CLL患者的平均年龄为70岁。AML患者的五年生存率仅为24%!

    WEHI的Matt McCormack博士说:“现在迫切需要新的方法治疗AML。我们从临床前模型发现,阻断Hhex蛋白,可以阻止白血病细胞的生长,达到完全消除的结局。因此Hhex蛋白或许是人AML治疗的新的目标。”

    AML细胞会产生过量的Hhex,也给靶向药物提供了机会。McCormack博士说:“现有的大部分AML治疗方式都不是针对癌症细胞的特异性治疗,同时会损害正常细胞。而Hhex是白血病细胞必不可少的,我们可以之作为靶向治疗目标,又不会对正常细胞产生毒副作用,可以减少现有标准治疗方案下的许多严重副反应的发生。”
(责任编辑:zqg)

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