9月18日,国际权威期刊《Nature》在其网站上发布消息,英国科学家近日向英国政府生育管理部门提出了对人类胚胎基因进行编辑的申请。他们希望将修改人类胚胎的DNA作为对人类早期阶段进行研究的科研项目的一部分。
该项目研究员凯西•尼亚坎解释,她和她的团队将利用基于CRISPR/Cas9系统的技术手段编辑人类胚胎基因,其目的是了解这些基因的改变对人类早期发育的影响。
在英国,编辑人类胚胎的基因用于临床治疗(比如治愈某些遗传病)是非法的,但是该项试验极有可能获得英国人类受孕与胚胎学管理局(HFEA)的许可,因为其目的是对人类胚胎发育的基础研究,而所改变的基因并不用于临床。
基因编辑神器:CRISPR技术
CRISPR技术经过短短三年的发展,已经成为科学家修饰DNA的常用工具。由于CRISPR的精准编辑功能,使得它已经在一些人类致命性疾病上已经具有广泛的应用,并开发出了一些基因治疗手段。
无论是通过华人科学家张锋,还是中国的知名遗传学者黄行许教授,以及美国哈佛大学的George Church教授等,我们认识到了CRISPR基因编辑是近年来的热点技术。2013年两篇发表在《科学》上的论文开创了CRISPR基因组编辑技术的新时代,随后生命科学界刮起了CRISPR风暴,迄今为止CRISPR方法已迅速席卷了整个动物王国,成为DNA突变和编辑的一种重要技术。
但是CRISPR/Cas9却不是个完美的方法,因为其中有个问题悬而未决——“脱靶问题”,就好比技术再娴熟的球员射门时,也有可能将球一脚踢在看台观众的脸上。因此,对该技术的改进还在研究中,但毫无疑问,该技术是现今构建动物模型最好的方法。
中国已有相关试验
今年4月,中山大学的黄俊就研究团队成功利用CRISPR/Cas9技术对三原核胚胎(即接受两个精子受精的受精卵)中人β-珠蛋白的HBB基因(该基因突变可引发地中海贫血)进行修改。
而研究使用的是医院丢弃的有问题的胚胎,也就是接受了数个精子的卵子,而这些胚胎在世界各地的实验室都已经被广泛使用了数十年,因为它们不会成功孕育出婴儿。
但是由于伦理问题,该论文先后被《Science》和《Nature》拒稿,后发表在国内英文杂志《Protein&Cell》,但是仍然引发了学术界关于人类胚胎基因编辑的激烈争论。
修改胚胎基因≠“设计婴儿”
据了解,本次申请进行胚胎基因修改试验的英国弗朗西斯·克里克研究所团队使用的是一对体外受精的夫妇捐赠出的多余的胚胎。该团队希望通过对胚胎基因进行修改来发现人类卵子受精后的最初几天是哪些关键基因在起作用。这一研究将会帮助科学家理解为何有的女性会提前流产。
在接受媒体采访时,该团队负责人表示:“我们获得的知识将对理解健康人类胚胎的发展过程十分重要,它也可以让我们理解女性流产的原因。这并不意味着走上‘设计婴儿’的不归路,因为英国对这一领域的管理非常严格。”
在英国,对人类胚胎的研究只能在获得HFEA许可证的情况下进行。HFEA目前还未对该团队的申请进行审理。不过据《卫报》分析,HFEA有可能会依据英国现有法律,允许该团队开展人类胚胎基因组编辑实验,前提是他们不能将这些实验胚胎植入女性体内实现生育目的,而且必须在14天内销毁这些胚胎。
科学始终是一把双刃剑
从2014年8月美国公布的一项调查问卷来看,对于“基因编辑胚胎DNA”这件事,一些保守者和伦理学家或许是占了上风。
目前除美国以外,大多数国家已经明确禁止了胚胎DNA编辑技术,以及许多科学协会也一致认为对胚胎DNA进行编辑是危险的。欧洲人权和生物医学委员会就认为改变人类基因库是一种犯罪行为,这是对人类尊严和人权的一种亵渎。
但是,也有科学家表示,在这项技术切实可行前,这些质疑都只是虚张声势。因为现在,即使有CRISPR技术的支撑,对胚胎DNA进行编辑也只是一种尚未实现的可能。
本月早些时候,英国最重要的几家科研资助机构呼吁对编辑人类胚胎基因是否可以正当地应用于临床治疗进行全国性讨论。之后,关注干细胞和人类胚胎研究的辛克斯顿团体的科学家表示他们并不赞同转基因婴儿的诞生,但补充道:“当所有的安全性、疗效、管理需求等条件都满足的时候,将这种技术应用于人类生育目的可能在道德上被接受。”
(责任编辑:sgx)