Curr Gene Ther：基于ADAR的人工RNA编辑有望用于基因治疗

在一篇近期发表在Current Gene Therapy期刊上的论文中，Tsukahara团队综述了应用ADAR恢复遗传密码的最新研究成果，以及在利用ADAR进行人工RNA编辑过程中涉及的不同方法。他们还谈到了ADAR各种异构体的比较研究。因此，他们将尝试对人工RNA编辑和ADAR的作用进行详细的概述，重点是酶促定点A→I编辑。大多数的人工RNA编辑系统都是利用催化酶ADAR的活性位点和与靶标互补的向导RNA（gRNA）来招募活性位点到靶标RNA上。一种人工RNA编辑方法是使用化学方法。Vogel及其同事们采用SNAP标签将ADAR与gRNA连接起来，并报道该系统在体外和体内都是有效的。然而，这种技术需要持续供应效应物分子才能有效。据悉，它还可以利用RNA结合蛋白将gRNA与酶结合。两种源于噬菌体的拴系系统通常用于真核生物：Lambda N系统和MS2系统。利用ADAR酶与MS2系统可以实现遗传密码的恢复，在基因治疗方面具有前景。
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