JCI：重大进展！开发出CART细胞疗法，有望治疗粘膜寻常型天疱疮等自身免疫性疾病

在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学的研究人员发现，在动物模型中，一种强大的潜在治疗自身免疫性疾病粘膜寻常型天疱疮（pemphigus vulgaris， PV）的新方法是安全而有效的。他们根据从一种名为嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法的前沿抗癌策略中获得的经验，设计和开发了这种新的细胞靶向疗法，其中，CAR-T细胞疗法是对患者自身的T细胞进行基因改造，然后将这些经过基因改造的T细胞灌注回患者体内来攻击癌细胞。类似的基因修饰可引导T细胞选择性地破坏导致粘膜PV的自身反应性B细胞。这些发现为启动临床研究铺平了道路，并为可能开发基于细胞的自身免疫性疾病新疗法建立了临床前测试模式。相关研究结果近期发表在Journal of Clinical Investigation期刊上。研究者Aimee Payne博士表示，基于这些研究，美国FDA批准了一项试验性新药申请，使得它能够进行首次人体临床试验，以测试这种新疗法对粘膜PV患者的安全性和耐受性。在美国，粘膜PV患者人数为4000多一点。这种疾病是由免疫系统错误地将人体自身的一种蛋白解释为“外来的”并对它发动抗体攻击而引起的。这种称为桥粒芯蛋白3（desmoglein 3， DSG3）的蛋白存在于口腔和其他孔口的内壁中，患者的口腔和其他粘膜部位会出现水泡，并可能出现致命的并发症。虽然目前的治疗方法，包括类固醇和其他广泛的免疫抑制剂，是有效的，但它们需要长期使用，并有显著的副作用，包括增加的危险感染风险。
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