神经退行性病会逐渐剥夺一个人的移动和思考能力，但对这类疾病的治疗方法目前很有限，对此，一项新研究的结果可能会开辟更多的方法。
犹他大学健康科学家首次报道称一种名为Staufen1的蛋白质在患有肌萎缩侧索硬化症（ALS）的患者细胞中聚集。从ALS的小鼠中敲除这一蛋白质能够改善包括运动功能在内的症状。这些结果表明，靶向Staufen1可能具有治疗ALS的潜力。该研究发表在Nature Communications上。
此前，研究人员尚未将Staufen1视为神经退行性疾病的罪魁祸首，直到他们发现其与ALS的发生有关。作者发现Staufen1能够与Ataxin2结合，而后者是一种导致ALS发生的关键蛋白质。
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通过小鼠实验，作者发现发病小鼠在敲除了上述蛋白之后，其症状得到了明显的改善。
从12周龄开始，患病小鼠在蛋白敲除之后，旋转杆性能测试中表现能力变得更好。此外，疾病发作期间导致脑细胞中部分蛋白质的表达水平恢复到接近正常状态。
“Staufen最初是在果蝇中发现的，已经研究了30年，但从未与任何与疾病相关的事物联系起来，”作者说。 “这是一个新发现。”未来的研究将集中于确定是否可以开发靶向抑制Staufen1的药物或疗法作为多种疾病的治疗方法。
这一研究结果将Staufen1与神经退行性疾病以及细胞应对刺激的功能障碍等概念联系起来。
“我们的研究结果将Staufen作为疾病的治疗靶标”作者说到。
资讯出处：Finding that links ALS/ataxia to cellular stress opens new approaches for treatment
原始出处：Sharan Paul et al, Staufen1 links RNA stress granules and autophagy in a model of neurodegeneration, Nature Communications (2018). DOI: 10.1038/s41467-018-06041-3
（责任编辑：sgx）
