Nat Commun:新的检测方法可能导致囊性纤维化的个性化治疗

囊性纤维化是一种由CFTR基因突变引起的毁灭性疾病。但并不是所有囊性纤维化患者都有相同的症状,或者对药物治疗产生相同的反应。在一项新的前沿性研究中,剑桥大学(University of Cambridge)和耶鲁大学(Yale University)的研究人员开发了一种新颖、直接的方法,可以在囊性纤维化患者的细胞上测试多种药物,从而提高了个性化药物治疗的可能性。

图片来源:Nature Communications

该测试结合了高速视频显微镜和一种新的视频分析算法来测量覆盖在呼吸道细胞上的纤毛状结构的协调运动,这些纤毛状结构可以清除肺部和上呼吸道的粘液。而囊性纤维化患者的气道中富集了厚黏液层,导致慢性感染,从而阻碍了呼吸并扰乱了正常的纤毛运动。

研究团队用他们的测试来研究来自多个基因突变不同的囊性纤维化患者的细胞表面纤毛的运动,并将这些样本与正常细胞进行比较。他们随后测量了这些细胞对六种不同药物治疗的反应,包括目前尚未批准用于治疗囊性纤维化的药物。研究人员发现患者对药物的反应不同,这表明对一个人有效的药物可能对另一个人无效,即使每个人都携带相同的突变。

展望未来,研究人员希望他们的测试能用于推动这种危及生命的疾病的更个性化的治疗。Maurizio Chioccioli是耶鲁大学肺科、重症监护和睡眠医学专业的博士后研究员,也是这篇发表在《Nature Communications》上的论文的第一作者。

参考资料:

M. Chioccioli et al. Phenotyping ciliary dynamics and coordination in response to CFTR-modulators in Cystic Fibrosis respiratory epithelial cells, Nature Communications (2019). DOI: 10.1038/s41467-019-09798-3

(责任编辑:sgx)

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