Nucleic Acids Res：发现两种较小的新型Cas9核酸酶，有望更容易地进行基因组编辑

在一项新的研究中，来自俄罗斯科学院、俄罗斯国家研究中心分子遗传学研究所和斯科尔科沃科学技术研究院等研究机构的研究人员描述了两种新的紧凑的Cas9核酸酶，即CRISPR-Cas系统具有切割活性的组分，这将有可能扩大Cas9工具箱在基因组编辑中的应用。这两种Cas9核酸酶中的一种被证实可以在人类细胞中发挥作用，因而可用于生物医学应用。相关研究结果发表在2020年12月2日的Nucleic Acids Research期刊上，论文标题为“PpCas9 from Pasteurella pneumotropica — a compact Type II-C Cas9 ortholog active in human cells”。论文通讯作者为俄罗斯国家研究中心分子遗传学研究所的Konstantin Severinov博士。他们描述了两种新的小型Cas9核酸酶：一种来自Defluviimonas sp.20V17（一种生活在热液喷口的细菌），即DfCas9，另一种来自侵肺巴斯德菌（Pasteurella pneumotropica，一种在啮齿动物和其他哺乳动物中发现的常见细菌），即PpCas9。这两种核酸酶恰好对AAV载体来说足够小，并且具有相对较短的PAM，对于Cas9核酸酶来说，这是“两全其美”的选择。这两种新的Cas9核酸酶与II-C型CRISPR-Cas系统有关，与SpCas9相比，通常表现为更小的Cas9效应物。这两种核酸酶采用了类似于其他Cas9蛋白的保守的双叶结构，但也有独特的特点：它们缺乏几个插入子结构域，并且有一个较小的Wedge结构域（负责与单向导RNA支架相互作用的结构域，因而更加紧凑。
（责任编辑：xsq）