近日，两篇发表在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自美国、德国、加拿大和法国的科学家们通过研究开发出了能靶向治疗镰状细胞性贫血(sickle-cell anemia)的新型基因疗法。在第一篇研究报告中，研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统增强了镰状细胞性贫血症患者机体中胎血红蛋白(fetal hemoglobin)的产生。在第二篇研究报告中，研究人员试图寻找能促进镰状细胞性贫血症患者机体胎血红蛋白产生的方法，他们使用了一种不同的技术，该技术主要能通过病毒载体引入RNA，从而改变胎血红蛋白基因的表达。研究者表示，这两种新型疗法选择均为临床试验的一部分，其旨在改变主要诱发镰状细胞性贫血的致病基因；在这两种情况下，临床医生都会移除一部分患者机体的血液干细胞，并试图使得患者机体的遗传开关发生失活，随后给与患者化疗手段来破坏其机体中发生错误的细胞，这种新改变的干细胞就能被重新输注到患者体内。随着时间推移，进入患者机体的干细胞就会生长成为正常的血液细胞并让患者摆脱疾病的折磨。
（责任编辑：xsq）
NEJM两项临床试验结果表明：新型基因疗法或有望治疗镰状细胞性贫血症
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