获最具投资价值奖，阔然基因：从LDT服务到IVD产品的进阶之路

上月末由全国卫生产业企业管理协会医学检验产业分会（CAIVD）主办的“亮·检验–第四届体外诊断青年企业家论坛”的青年创新创业项目路演环节，阔然生物医药科技（上海）有限公司（后称阔然基因）带来的颅内肿瘤分子诊断项目获评具有投资价值奖。路演现场这家在肿瘤分子诊断领域深耕6年的公司，已逐步打造了颅内肿瘤分子诊断的独特优势，覆盖脑胶质瘤、脑膜瘤、室管膜瘤、髓母细胞瘤等颅内肿瘤全套分子诊断服务，并自主研发了Capitol-X、Capitol-M系列探针及专利算法。回顾阔然基因的历史，在这6年里，从基础研究到临床检测服务，再从临床检测服务走向产品化，实现了阶段性的跃迁。起航：基础研究到成果转化2015年阔然基因在上海张江高科成立的时候，立足于临床基础研究和转化医学，为医疗机构提供高质量和高效能的科学研究服务，利用多组学技术，结合影像学、生物信息学，为临床提供可行的科研方案。在三年多时间里，阔然基因与上海数十家医疗机构建立了科研合作关系。在与临床医学专家的不断互动沟通过程中，阔然基因积累了大量临床科研数据和医学专家资源，同时深感基础医学研究和临床应用差距巨大， 产生了将研究成果转化为临床应用的想法。发展：从临床科研到临床检测（LDT）脑胶质瘤是颅内最常见的原发性恶性肿瘤，发病率虽不像肺癌、肠癌高，但是恶性程度高，病情复杂，难以治愈，复发风险大，明确病理需同时结合分子和组织病理，且患者就诊集中在北上广等一线城市的三甲医院，市场比较集中，因此阔然基因首先切入这一细分市场，开展术后分子诊断科研检测服务。国家层面对基因检测行业的支持也助推了阔然基因加速开展临床检测服务，如2017年国家发改委正式印发了《“十三五”生物产业发展规划》，明确了基因检测能力覆盖50%以上出生人口的目标，强调了以个人基因组信息为基础，结合蛋白质组、代谢组等相关内环境信息，整合不同数据层面的生物学信息库，利用基因测序、影像、大数据分析等手段，在产前胎儿罕见病筛查、肿瘤、遗传性疾病等方面实现精准的预防、诊断和治疗。在一系列的政策利好推动下，阔然基因在徐州、上海两家医学检验实验室快速落地，将业务范围拓展到其他颅内肿瘤如脑膜瘤、室管膜瘤、髓母细胞瘤，相继开辟了消化道、妇科、泌尿、肝胆胰肿瘤检测产品管线，全面开展临床LDT检测业务。同时围绕着LDT项目，阔然基因开展了大量技术研发和认证工作，旗下的医学检验实验室在2020年先后14次满分通过室间质量评价。在最新美国病理学家协会（CAP）公布的室间质评结果中，阔然基因满分通过，再次以权威认可的方式，标示着阔然基因检测能力进入国际先进水平。跃迁：从检测服务（LDT）到检测产品（IVD）LDT检测是医学检验室自行开发、验证和使用的检测方法，是医疗服务的一种，阔然基因自建的肿瘤检测项目，在不到三年时间内，取得了阶段性成果，业务覆盖华东、华北和华南主要三甲医院，但是LDT只能在研发的实验室使用，且所需仪器设备复杂，人员水平要求高，制约了检测业务的快速扩张，在LDT的基础上开发IVD产品，是阔然基因成长壮大的必然选择。此次CAIVD主办的《论坛》中获奖的胶质瘤分子诊断路演项目，就是阔然基因在IVD的布局之一，围绕着脑胶质瘤的术前、术中和术后，结合具体的临床应用场景，采用不同的技术方案提供脑胶质瘤的全病程分子诊断服务，体现了阔然基因一贯的“以服务中心”，在真实临床诊疗情景中解决临床问题的思路。阔然基因还布局了中国高发恶性肿瘤-肝癌的体外分子诊断产品，从基于高风险人群的早期辅助诊断，到肝癌术后病人复发风险评估，解决临床肝癌诊断和治疗的急迫需求。为配合IVD战略，阔然基因在徐州市高新区建设了5000平米GMP标准厂房，计划先基于园区内CDMO平台进行部分产品的注册申报；建立了一套IVD研发、注册、生产的人才体系，主要注册负责人原在药监局具有多种产品的技术审评经验。未来：LDT和IVD双擎驱动LDT体现了精准医疗的前沿成果，IVD以标准化的产品覆盖到更多潜在受益人群，前者为后者发现临床需求，积累技术和经验，后者保障市场份额和收入，其利润进一步支持LDT的研发，两个业务模式相辅相成，因此阔然基因采用了LDT和IVD双擎驱动模式。除了脑胶质瘤的全周期分子诊断产品外，阔然基因在肝癌的术前早期辅助诊断、术后复发风险评估领域、针对各主要肿瘤免疫治疗评估的肿瘤免疫微环境检测、利用mIHC技术评估多个免疫治疗标志物、基于QPCR的中枢神经系统感染主要病原体检测等方面进行了布局。与此同时，阔然基因还在与政府机构合作开展全国大型队列临床研究，并与地方政府、健康检查中心、医疗机构联合探索更可及、可行的疾病早期筛查方案。阔然基因将以高标准的性能验证流程、严格内控标准、完善检测SOP开展LDT项目检测，并将成熟的LDT项目转化为IVD产品，推进IVD产品的NMPA注册，形成LDT和IVD双擎，逐步构建院内、院外相呼应的市场和品牌优势，驱动公司成长。公司介绍阔然生物医药科技（上海）有限公司（简称阔然基因）成立于2015年，拥有上海阔然医学检验实验室、徐州阔然医学检验实验室，设有阔然精准医学研究院及5000㎡IVD生产厂房。公司致力于肿瘤与病原微生物的临床分子诊断服务，以及分子诊断试剂产品研发、注册、生产和销售和，建立了荧光PCR、数字PCR、一代测序、二代测序、液态活检、多重荧光免疫组化、单细胞测序、空间转录组等核心技术平台，在此基础上发展了肿瘤基因检测、肿瘤免疫微环境检测、病原微生物检测等业务板块，为临床医生对患者的诊疗提供一体化解决方案，使患者及时得到个体化诊断及合理化治疗，从而实现“精准医疗践行者”的理念，推动我国医疗事业发展。
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