原标题：全球首个！瑞金医院证实外泌体喷鼻可治疗阿尔茨海默病
根据瑞金医院王刚课题组在General Psychiatry最新公布的一项研究，证实同种异体人脂肪间充质干细胞来源的外泌体喷鼻治疗阿尔茨海默临床1/2期临床试验的安全性和有效性。作者认为其疗效不低于或更优于现有市面的药物。
该研究为开放标签临床试验，分为三个剂量组：低剂量组（2×10^8），中剂量组（4×10^8），高剂量组（8×10^8），采用“3+3”试验设计，筛选合格的受试者依次分配至不同剂量组，干预期为期12周，每周2次鼻内给药，治疗结束的随访包含第12、16、24、36和48周。
研究发现所有受试者未报告不良事件，安全性评估指标（包含生化检验等）无明显异常。
研究团队使用低中高三种剂量的MSC外泌体对AD患者进行治疗
中等剂量组受试者阿尔茨海默病评估量表-认知部分（ADAS-cog）评分在第12周下降了2.33，蒙特利尔认知评估基础量表（MoCA-B）评分增加了2.38，表明认知功能有所改善。
此外，中等剂量组受试者ADAS-cog评分至第36周持续下降3.98分。没有报告不良事件，安全性指标无明显异常。
从基线到第12周量表得分的变化
作者认为间充质干细胞外泌体鼻内给药是安全且耐受性良好的，可以对剂量至少为4×10^8颗粒数的外泌体进行进一步的临床试验。
这项研究是在阿尔茨海默患者中进行了MSCs-Exos的首次临床试验。
作者认为由于可能的后作用效应，在3个月的治疗期后，这种改善可以再维持6个月。治疗效果可能在一定程度上归因于减缓海马萎缩。
外泌体携带和转移多种具有调节作用的功能分子，如蛋白质、DNA、脂质和RNA，可以改变细胞代谢。在MSC-外泌体的蛋白质组学表征中，已经鉴定了数百种蛋白质，其中一些是特异性细胞类型标记，另一些涉及外泌体与受体细胞结合和融合的调节。还发现了一些促进神经干细胞和其他细胞募集、增殖和分化的因子。此外，在外泌体中发现了广泛的miRNAs，它们可以控制与神经重塑、血管生成和神经发生有关的功能。考虑到这一点，外泌体的作用机理可能是促进AD神经可塑性，改善认知障碍和部分神经替代。返回搜狐，查看更多
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